بنیاد امور بیماریهای خاص به عنوان یك نهاد مردمی و غیردولتی فعالیت خود را با حمایت و مساعدت حضرت أیت ا... هاشمی رفسنجانی از 18 اردیبهشت ماه 1375 به منظور ساماندهی و ارتقای وضعیت بیماریهای خاص در زمینه های مختلف درمانی، دارویی، آموزشی، پیشگیری، اجتماعی و ? آغاز نموده است از آنجا كه متولی درمان و دارو وزارت بهداشت، درمان و آموزش پزشكی است و سیاست های بهداشتی و درمانی توسط این وزارتخانه تدوین می شود، بنیاد امور بیماریهای خاص به عنوان یك سازمان غیردولتی با بهره گیری از كمك های مردمی در جهت بهبود وضعیت بیماریهای خاص تلاش می نماید بودجه و منابع مورد نیاز فعالیت ها و برنامه های بنیاد امور بیماریهای خاص عمدتا از طریق كمك های افراد حقیقی و حقوقی و نهادهای دولتی و غیردولتی تامین می شود.